Bezpieczeństwo i skuteczność przenoszenia genów na wrodzoną amaurozę Lebera ad

1. Wygląd siatkówki i cechy morfologiczne przed i po zabiegu operacyjnym u trzech pacjentów. W panelu A zdjęcia 30 stopni dna oka wykonane aparatem Topcon przedstawiają tarczę i plamę prawego i lewego oka pacjentom 1, 2 i 3 przed operacją. W prawym oku pacjenta 2 widoczne są błonę preretinalną i rozstępy siatkówki (strzałka), a u Pacjenta 3 widoczne są zmiany pigmentowe w obrębie dołka. W panelu B nadal fotografie z materiału wideo wykonanego za pomocą mikroskopu operacyjnego pokazują prawe oko każdego pacjenta podczas wstrzykiwania podskórnego AAV2.hRPE65v2. Zdjęcia przed pokazują kaniulę wtrysku tuż przed dostarczeniem wektora, a zdjęcia po pokazują wygląd pęcherzyka. W Pacjent widoczna jest podniesiona krawędź pęcherzyka nadonasowego (strzałki). W Pacjentach 2 i 3 widać marginesy pęcherzyków plamki (strzałki). W panelu C zdjęcia dnaji wykonane we wczesnym okresie pooperacyjnym pokazują, że pęcherzyki ustąpiły, pozostawiając siatkówki płaskie i bez krwawienia lub zmętnienia siatkówki. W 5 dniu, montaż zdjęć dna oka siatkówki Pacjenta pokazuje zarówno plamkę, jak i obszar wstrzyknięcia, z zaznaczonym zasięgiem pierwotnego oderwania (strzałki); w Pacjent 2, dołka jest widocznie w stanie nienaruszonym. (Fotografie Fundusa nie zostały wykonane w siatkówce Pacjenta 3 w dniu 5, ale nie było oznak krwawienia lub zmętnienia siatkówki.) Panel D pokazuje strukturę siatkówki zmierzoną za pomocą optycznej tomografii koherentnej przed i po operacji u wszystkich trzech pacjentów, z odpowiednią dna fotografie. Optyczne koherencyjno-tomograficzne obrazy przez dołek przedstawiono dla wszystkich trzech pacjentów w punkcie wyjściowym i dniu 30, dla Pacjentów i 2 w dniu 5 i dla Pacjenta 2 w dniu 60. W Pacjent 2, błona epiretinalna jest widoczna na linii podstawowej ( strzałka) i można je zobaczyć w kilku kolejnych skanach; widoczna jest również normalna depresja dołka pomimo łagodnego przerzedzania. Otwór plamki o pełnej grubości jest widoczny w 30 dniu i nie powiększył się w dniu 60, a otaczająca siatkówka nie oddzieliła się. W żadnym momencie nie stwierdzono torbielowatego obrzęku plamki. Operację przeprowadzono w znieczuleniu ogólnym za pomocą standardowej witrektomii z trzema portami pars plana z usuniętym tylnym korowym ciałem szklistym (patrz sekcja Metody w dodatkowym dodatku). 16 Wstrzyknięcie wektora genomowego 1,5 × 1010 AAV2.hRPE65v2 w objętość 150 .l soli fizjologicznej buforowanej fosforanem uzupełnionej Pluronic F-68 NF Prill Poloxamer 188 podawano do przestrzeni podsiatkówkowej, tworząc w ten sposób zlokalizowane odwarstwienie siatkówki (Figura i wideo) .16
Bezpieczeństwo i skuteczność
Pacjentów oceniano przed zabiegiem chirurgicznym i podczas wizyt kontrolnych po zabiegu chirurgicznym za pomocą kompletnego badania okulistycznego, ogólnego badania fizykalnego oraz testów klinicznych i laboratoryjnych, w tym oceny biodystrybucji wektorowej i odpowiedzi immunologicznej.
Tabela 1. Tabela 1. Charakterystyka pacjentów i wyniki badań przed i po iniekcji. Skuteczność dla każdego pacjenta monitorowano za pomocą obiektywnych i subiektywnych miar widzenia przez porównanie średniej z co najmniej czterech wartości przedoperacyjnych ze średnią z co najmniej czterech pomiarów wykonanych co najmniej miesiąc po wstrzyknięciu
[podobne: szpital 105, struna bebenkowa, dentysta warszawa mokotów ]

Powiązane tematy z artykułem: dentysta warszawa mokotów struna bebenkowa szpital 105